337p亚洲人术艺术:www.97-不忽视小群体！我国超90种罕见病用药进医保
这是又一次对我国罕见病患者 " 药篮子 " 的全面升级——
近日国家医保局等部门发布的新版国家医保药品目录新增 91 种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等 13 种罕见病用药。截至目前，超过 90 种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。
罕见病，因其极低的发病率、有限的患者人数、高昂的药物研发成本，很长一段时间是医疗领域 " 被遗忘的角落 "。
罕见病防治，关爱不能缺席。在多部门努力下，我国加速构建罕见病防治保障之路，为患者搭建生命的桥梁，在用药的可及性和可负担性方面，不断实现 " 从 0 到 1" 的突破。
在今年国家医保药品目录谈判中，上万名难治性癫痫患儿的 " 救命药 " 氯巴占进医保了。药片价格几毛钱的小调整，给患者家庭带来实实在在的希望。
难治性癫痫，有着 " 低治愈率、高致残率、高致死率 " 的特点。根据有关统计，国内难治性癫痫持续状态患儿，病死率达 20% 以上。
患儿家属告诉记者，孩子发病时，" 有时一天抽搐七八十次，每次发作都像在生死关头徘徊 "。
长期以来，因兼具罕见病用药和二类精神药品的双重属性，管控严格，市场规模有限，氯巴占迟迟未能在国内审批上市，患者往往选择从国外代购 " 救命药 "。
2020 年，一起充满争议的涉及海外代购氯巴占案件引起广泛关注。随后，多个罕见病癫痫患儿家庭联合发出求助信，呼吁关注氯巴占的进口和使用问题。
是药，更是民生。
2022 年 6 月，国家卫生健康委、国家药监局联合发布《临床急需药品临时进口工作方案》和《氯巴占临时进口工作方案》，优先采用临时进口方式，缓解患者 " 无药可用 " 困境，同时支持氯巴占药品国产化。
国产氯巴占 2022 年获批上市，2024 年进入医保，这小小的药片，燃起患者的生命希望。
同样，阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者用药，也是今年国家医保药品目录调整关注的一个焦点。
PNH，一种极罕见的后天获得性溶血性疾病，临床主要表现为血管内溶血、骨髓造血功能衰竭和反复血栓形成，患者生命受到严重威胁。
2021 年 3 月，一位 PNH 患者遭遇断药，怀着一线希望，向中国罕见病联盟求助。中国罕见病联盟携手北京协和医院、国家药监局及药企开启 " 同情用药 " 的爱心征程。80 余天后，从瑞士引进的新药成功落地北京协和医院，患者获得救治。新版国家医保药品目录将这一创新药盐酸伊普可泮胶囊纳入，将为更多患者带来希望。
近几年，脊髓性肌萎缩症（SMA）、戈谢病、重症肌无力等罕见病治疗用药相继被纳入目录 …… 自 2018 年国家医保局成立以来，已经连续 7 年开展医保药品目录调整。目前，已有 90 余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录，罕见病药品保障水平稳步提升。
一路走来，是努力，更是希望。
" 医保药品目录的调整，是国家对每一个生命的尊重与呵护，是对特殊群体的特别关爱。" 中国罕见病联盟执行理事长李林康说，罕见病患者 " 药篮子 " 的每一步调整、每一次增加，都不容易。
从 " 无药可医 " 到 " 有药可用 "，再到 " 用得起药 "…… 把保障人民健康放在优先发展的战略位置，我国积极探索罕见病用药新模式，加强药物研发，让患者更有 " 医靠 "。
" 罕见病患者的痛苦与治疗的无助，时刻揪着医者的心。让更多好药、‘救命药’进医保，是医患共同的心声。" 中华医学会罕见病分会主任委员、北京协和医院院长张抒扬说，在这条充满挑战与希望的道路上，我们携手并进，为患者点亮生命的灯塔。
一个社会的文明程度，既有如何对待 " 多数人 "，也有如何关怀 " 极少数人 "。一股股让罕见病患者得到更好保障的力量，正汇聚成暖流，浸润着每一个需要关怀的心灵。
（来源：新华每日电讯）
